新的基因治疗方法

靶向癌症治疗的致瘤技术

日本东芝公司和日本新叔大学儿科教授中泽洋三领导的研究小组共同开发了一种用于基因治疗的“促肿瘤脂质体技术”。

该技术使用东芝公司开发的独特的纳米级生物可降解脂质体，可准确有效地将治疗基因传递到靶向癌细胞，并实现比病毒载体更安全的基因传递。

东芝公司研制的致瘤脂质体可以选择性地将治疗基因传递给肿瘤细胞，而不是正常细胞。日本新树大学和东芝公司已经证明，嗜肿瘤脂质体可以将治疗基因传递到t细胞白血病细胞中，并实现比正常t细胞摄取增加30倍，基因表达增加400倍。这项技术有望减轻患者在治疗期间的负担，并为开发其他癌症的新疗法提供了潜力。日本新树大学和东芝公司在美国基因与amp学会2020年年会上介绍了这项技术。细胞治疗(ASGCT 2020)。

基因疗法是利用生物技术的最新进展，在基因表达水平上治疗疾病，利用基因信息在受影响的细胞中合成功能基因产物。在癌症治疗中，它将治疗基因插入目标细胞，在那里它们可以修复和增强细胞功能。尽管基因疗法是一个很有前途的发展方向，即使对于那些难以治疗的癌症来说，基因疗法也还没有成为一门科学，而且仍有许多障碍需要克服，包括如何最好地将基因植入细胞。

治疗性基因需要一个载体将它们引入细胞，因为编码触发基因表达的DNA和RNA的核酸不能穿透细胞膜。目前的方法通常使用病毒作为载体来实现这一点。然而，它也带来了感染和细胞趋向性的风险。

日本新树大学和东芝公司正在合作研究利用生物可降解脂质体作为治疗基因的非病毒载体。他们已经开发出了能够安全有效地将治疗基因传递到靶向癌细胞的致瘤脂质体。

东芝公司将其在材料技术方面的专业知识应用于脂质体的设计，脂质体的主要成分是在细胞中自然降解的脂质。该公司的研究证实，调整脂质成分以适应细胞膜特性，实现脂质体可以携带治疗基因到特定的靶细胞(上图)。转染效率也很高，通过对肿瘤细胞和正常T细胞的比较发现，前者在治疗性基因摄取和表达上分别超过后者30倍和400倍。

日本新树大学通过实验将携带治疗基因的致瘤脂质体注入t细胞荷瘤小鼠体内，证明生物可降解脂质体是一种有效且高效的将治疗基因导入肿瘤细胞的载体。结果也证实了成功抑制肿瘤生长(下图)。由于复发或难治性t细胞肿瘤没有有效的治疗方法，新树大学正在继续研究解决方案。

东芝将继续将其在材料科学方面的专业能力贡献给与日本新树大学的合作，以支持进一步加强癌症定向脂质体的传递和应用，并促进基因治疗的广泛应用。

来源:东芝公司

28.05.2020