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黄斑变性:基因治疗恢复视力

2020-08-07 10:52 来源:中国进口商网

  逆转无法治愈的失明原因

  黄斑变性:基因治疗恢复视力

  黄斑变性是视觉障碍的主要原因之一,在全球范围内,近2亿人受到影响。它会损害视网膜上的光感受器,使其失去对光的敏感性。这可能会导致视力受损,甚至完全失明。

  巴塞尔分子与临床眼科研究所(IOB)的科学家与德国灵长类动物研究中心(DPZ) -莱布尼茨灵长类动物研究所的同事在基因治疗的基础上开发了一种全新的治疗方法。他们设法用近红外光激活退化的感光器。

  研究人员在《科学》杂志上发表了他们的研究结果。

  在工业化国家失明的主要原因是光感受器的退化,包括年龄相关性黄斑变性和色素性视网膜炎。在退行性光感受器疾病的进展过程中,视网膜上的光敏感区和光不敏感区共存。例如,黄斑变性患者失去视网膜中央部分的视力,但保留周围视力。

  三成分系统:抗体(蓝色)、金纳米管(金色)和热敏通道(膜结构);在抗体-金纳米棒-共轭物下面)。

  科学家们现在已经成功地开发出一种新的治疗方法,在不影响剩余视力的情况下恢复退化的视网膜的光敏感性。他们的灵感来自于自然界中发现的物种,比如蝙蝠和蛇,它们可以定位猎物身体发出的近红外光。这是通过热敏性离子通道来实现的,它能够探测到近红外光的热量。这使得蝙蝠和蛇能够在大脑中叠加热和视觉图像,从而更精确地对环境做出反应。为了使视网膜感光器具有近红外灵敏度,研究人员设计了一个三部分组成的系统。第一个组件包含工程DNA,确保热敏感通道的基因编码只在光感受器中表达。第二种成分是金纳米棒,一种能有效吸收近红外光的小粒子。第三种成分是一种抗体,它确保了在光感受器中表达的热敏性通道与局部捕获近红外光并局部释放热量的金纳米棒之间的强结合。

  我们相信近红外刺激是为盲人提供有用的视觉,使他们能够重新获得阅读和看脸的能力的重要一步

  

  研究人员首先在视网膜退化的工程老鼠身上测试了他们的系统,确认近红外光有效地刺激了感光细胞,并且这个信号被传输到视网膜神经节细胞,后者代表视网膜向大脑中更高的视觉中心的输出。接下来,他们展示了用近红外光刺激老鼠的眼睛也会被大脑中对意识视觉非常重要的区域——初级视觉皮层的神经元接收到。他们还设计了一个行为测试,在这个测试中,未经治疗的盲鼠不能使用近红外刺激来学习一项简单的任务,而使用三组分系统的盲鼠可以完成与近红外刺激相关的任务。

  丹尼尔·希利尔博士是德国哥廷根灵长类动物中心视觉回路和修复初级研究小组的负责人。

  与阿诺德。萨博合作,论文的作者在匈牙利医科大学助理教授,研究人员可以测试他们的新方法对人类视网膜在培养基可以存活数月,虽然失明组在一天左右死后由光感受器探测光失去能力。实验结果表明,经过三成分基因治疗方法的治疗,近红外光照射重新激活了人类视网膜的视觉电路。“我们相信近红外提供有用的视觉刺激是一个重要的一步失明的病人,这样他们就可以重新获得阅读能力或看到faces",丹尼尔·希利尔说,初级研究小组负责人在DPZ视觉电路和修复,并补充说:“我们想让希望与这些发现盲人,将进一步加强我们的研究活动在这个区域内DPZ我们的主要项目,专注于恢复视力.”

 

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