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美国国家卫生研究院(NIH)今天(10月23日)宣布，他们希望通过基因疗法治愈艾滋病和镰状细胞病，并将在未来四年向这一目标投资1亿美元。

在这方面，NIH将与比尔和梅琳达·盖茨基金会(Bill & Melinda Gates Foundation)合作，后者也将投资1亿美元。

至关重要的是，该伙伴关系的目标是使全世界人民，特别是发展中国家的人民能够负担得起并获得治疗，因为这些疾病的负担最沉重。

“这是一个非常大胆的目标，但我们已经决定走得更远，”美国国立卫生研究院院长弗朗西斯·柯林斯(Francis Collins)博士在今天的新闻发布会上说。

这项努力的目标是在未来7到10年内让这些疗法在美国和撒哈拉以南的非洲地区进行临床试验。

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3800万艾滋病毒感染者中的大多数生活在发展中国家，三分之二生活在撒哈拉以南非洲。对于镰状细胞病，大多数病例也发生在撒哈拉以南非洲。

国家过敏症和传染病研究所所长安东尼·福奇博士说，美国国立卫生研究院“数十年来”一直在努力寻找治疗艾滋病的方法。虽然目前的抗逆转录病毒疗法(ART)可以有效地抑制体内的病毒，但它们并不能治愈，必须每天服用。更重要的是，有数百万艾滋病毒感染者无法获得抗逆转录病毒治疗。

福奇说，尽管科学家正在努力开发基于基因的艾滋病治疗方法，但这些方法往往成本高昂，难以大规模实施。例如，有些疗法从病人体内取出细胞，然后重新注入，这是一种昂贵而耗时的干预。

因此，新的合作将集中于开发使用“体内”方法的治疗方法，这意味着它们发生在体内，福奇说。其中一个例子就是移除CCR5受体的基因，HIV病毒就是利用这种基因进入细胞的。另一个想法是切除复制到人类基因组中的HIV“原病毒”DNA，即使经过多年的治疗，这些DNA仍潜伏在人体中。

类似地，对于镰状细胞病，目标是开发一种体内治疗方法，修复导致疾病的基因突变。这将需要一个基于基因的传递系统，可以选择性地针对突变。

“战胜这些疾病需要新的思维和长期的承诺。世界卫生组织非洲区域主任Matshidiso Rebecca Moeti在一份声明中说:“我很高兴看到今天宣布的创新合作，它有机会帮助解决非洲两个最大的公共卫生挑战。”

尽管如此，要确保这些疗法安全有效还需要做很多工作。

柯林斯说:“很明显，我们还有很长的路要走，这就是为什么我们要花10年的时间来努力实现这个承诺，把它变成现实。”

今年早些时候，特朗普政府宣布了一项在10年内结束美国艾滋病流行的计划。

最初发表在 生活科学。