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中国科学家使用过 CRISPR基因编辑技术根据一项新的研究，治疗艾滋病病毒感染者，但不能治愈病人。

这项研究发表在9月11日的《新英格兰医学杂志》(New England Journal of Medicine)上，标志着这种特殊的基因编辑工具首次被用于实验 艾滋病毒来自北京大学的作者说，这是一种治疗方法。

尽管这种疗法不能控制病人的HIV感染，但是这种疗法看起来是安全的研究人员没有发现任何意外的基因改变，这在过去的基因治疗中一直是一个问题。

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专家称赞这项工作是迈向使用CRISPR的重要的第一步，CRISPR是一种允许研究人员精确编辑DNA的工具，可以帮助艾滋病患者。

“他们在一个病人身上做了一个非常有创意的实验，而且很安全，”传染病专家、巴尔的摩约翰霍普金斯健康安全中心(Johns Hopkins Center for Health Security)的高级学者阿梅什·阿达尔贾(Amesh Adalja)博士说，他没有参与这项研究。“这应该被视为一种成功。”

这项新研究与一名中国科学家的研究大相径庭 编辑双胞胎婴儿的基因组试图让他们对艾滋病毒有抵抗力。在这种情况下，中国科学家编辑了胚胎的DNA，这些基因改变可以遗传给下一代。在这项新的研究中，DNA编辑是在成年细胞中进行的，这意味着它们不能被传递。

这项研究的对象是一名感染了艾滋病病毒的病人 白血病这是一种血癌。结果，病人需要进行骨髓移植。因此，研究人员利用这一机会，在将骨髓干细胞移植到病人体内之前，对捐献者的骨髓干细胞进行DNA编辑。

具体来说，研究人员利用CRISPR删除了一种名为CCR5的基因，该基因为某些免疫细胞表面的一种蛋白质提供指令。HIV病毒利用这种蛋白质作为进入细胞内部的“通道”。

一小部分人天生就有CCR5基因突变对艾滋病毒感染有抵抗力。

更重要的是，世界上仅有的两个人被认为是艾滋病毒的“治愈者”被称为 柏林病人和 伦敦的病人本;在接受了来自具有自然CCR5突变的捐赠者的骨髓移植后，他们体内的病毒似乎已经消除了。

然而，由于很难找到这种特殊突变的骨髓供体，研究人员假设，经过基因编辑的供体细胞可能具有同样的效果。

病人接受移植手术一个月后，他的白血病完全缓解了。试验还表明，经过基因编辑的干细胞能够在他的体内生长并产生血细胞。这些经过基因编辑的细胞在病人的体内存留了整整19个月。

此外，研究人员没有发现CRISPR基因编辑有任何“偏离目标”的效果，这意味着该工具没有在它不打算或可能造成问题的地方引入基因变化。

然而，当病人短暂地停止说话时 艾滋病毒的药物作为研究的一部分，他体内的病毒水平增加了，他不得不再次开始服药。这种反应不同于柏林和伦敦的病人，他们不需要服用药物就能保持HIV的自由。

北京患者的低应答可能部分是因为基因编辑过程不是很有效。换句话说，研究人员无法删除所有供体细胞中的CCR5基因。

尽管如此，这项研究的资深作者、北京大学细胞生物学教授邓鸿奎(音译)告诉《生活科学》杂志，“我们相信这是一种很有前途的基因疗法”。

改进基因编辑过程的一个可能的方法就是从所谓的 多能干细胞邓说，它们有可能在体内形成任何类型的细胞。研究人员将用CRISPR对这些细胞进行编辑，使CCR5失活，然后诱导这些细胞变成用于骨髓移植的血液干细胞。邓说，这种策略可以使更多的供体细胞拥有编辑过的CCR5基因。

值得注意的是，这种基因疗法之所以可行，是因为患者碰巧也需要骨髓移植，所以目前这种疗法还不能应用于普通的艾滋病患者。

“他们不是普通的HIV携带者，”Adalja告诉Live Science。他说:“这些人感染了艾滋病毒，需要进行骨髓移植。Adalja补充说，骨髓移植可能是一个危险的过程。

虽然CCR5突变可以预防艾滋病，但一些研究表明，基因改造可能会产生其他有害影响。例如，今年早些时候发表的一项研究发现，自然的 CCR5突变与早期死亡风险增加有关。然而，研究人员指出，在他们的艾滋病治疗中，他们只在血液干细胞中修改CCR5基因，这不会影响身体其他组织中的CCR5基因。

在在该项研究中发表的一篇文章,卡尔博士6月,中心主任细胞免疫疗法在宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院说,未来的研究使用CRISPR艾滋病毒应该遵循参与者甚至更长时间,因为有害影响的基因疗法,如癌症,可能需要数年时间。她没有参与之前进行的这项新研究 HIV基因治疗尽管CRISPR不是。

最初发表在 生活科学。