2024-11-27 10:36 来源：本站编辑
囊性纤维化患者的平均预期寿命在短短两年内从56岁飙升至64岁，这多亏了《每日快报》帮助NHS获得的特效药。
在我们的活动之后，英国国家医疗服务体系和美国制药巨头Vertex就他们的一系列拯救生命的CF药物达成了长期协议，包括Orkambi、Symkevi和Kaftrio，但遗憾的是，10%的罕见基因患者无法服用这些药物。
现在，在囊性纤维化信托基金会庆祝其成立60周年之际，该机构为11,300名患有这种遗传病的患者欢呼“惊人的进步”。这种疾病是粘性粘液攻击肺部和器官。
1997年出生的CFers的平均预期寿命为31岁，2010年为39岁，但在过去两年里，它从56岁飙升至64岁，是27年前的两倍多。
但是CF信托的首席执行官David Ramsden并没有自满，他在伦敦皇家内科医学院的周年纪念活动上发誓，要确保每一个英国患者现在都能获得改变生活的药物。
他说：“我们的最新数据显示（CF患者人数）正在增长，平均年龄也在增长，并继续稳步变老。”
“在英国，今天出生的人的平均预期寿命现在是64岁——我们已经有了一个很大的飞跃。这确实展示了这几十年来取得的进步。
“患有CF的人每天24小时，一年365天都生活在限制生命的条件下，这影响了他们所有的生活选择。
“太多的人很难得到他们需要的支持，并且越来越多地感受到他们的精神、身体和经济压力。
“还有很多工作要做。我们不会停止，直到每个CF患者都能过上无限的生活。”
《呼叫助产士》的主演珍妮·阿古特今年71岁，她46岁的侄女蕾切尔也患有CF。她在会上说：“我知道还有很长的路要走，但这60年已经带来了如此巨大的变化。
“还有很多事情要做。几年前，我的侄女开始了Kaftrio，它给她的生活带来了最大、最非凡的变化。
“但当然，只有某些遗传形式的CF才会接受它。然而，随着更多的研究和更多令人兴奋的事情，现在有更多的事情要做。”
米歇尔·肖尔在活动中说，她是10%的CF患者之一，由于她的基因非常罕见，无法接受任何挽救生命的治疗，但是新的试验和科学研究给了她更光明的未来的希望。
周年纪念活动也让人们知道，有多少患者没有得到他们需要的支持，来管理他们从未梦想过的未来，有些人甚至从未计划过。
CF顾问、伦敦帝国理工学院儿科呼吸医学和实验医学教授简·戴维斯（Jane Davies）解释说：“我们真的在关注一个非常不同的CF患者护理时代。”
新的研究强调了这种疾病给患者带来的巨大精神损失——43%的受访者表示他们每天都在担心未来，这一数字令人震惊。
而11%需要CF社工帮助的患者表示，他们找不到这样的人，因为没有人有空。
CF信托基金成立于1964年2月20日，从那时起，CF的检测和治疗取得了许多巨大的进展。
1996年，该基金会发起了一项运动，要求所有婴儿接受CF检测，作为新生儿筛查项目的一部分，并于2007年在整个英国推广。
但在他们60周年纪念日到来之际，英国患者正在应对严重短缺的药物Creon，大多数人在每餐和零食时服用这种药物，以帮助他们消化食物。
由于Creon制造商Viatris最近的“供应紧张”危机（归咎于其德国第三方制造商雅培），欧洲的药店、医院和临床医生发现很难买到这种药。
据称，欧洲缺乏某些肥猪影响了用于生产Creon的酶的质量。
几个月来，我们一直在强调英国国民医疗服务体系（NHS）令人担忧的Creon短缺，讲述英国家庭如何在英格兰各地旅行，拼命寻找库存。
有缺陷的CF基因控制着盐和水进出细胞的运动，因此肺部和消化系统被粘液堵塞，使呼吸和消化食物变得困难。
但是，Kaftrio只有在与高热量、高脂肪的食物一起食用时才会在体内起作用，而高脂肪的食物需要Creon才能让病人消化。
当CF患者减少饮食中的脂肪时，他们很容易体重减轻，这可能会削弱身体，使他们更容易患上讨厌的肺部细菌、感染和重病。
由于供应短缺，一些NHS中心已经写信给CF患者，建议将高脂肪的食物和零食换成低脂肪的食物，这样就可以减少服用Creon药片的数量。
《每日快报》看到，英国国家医疗服务体系（NHS）发给一名CF患者的信中写道：“如果库存仍然是个问题，那么可能值得换成不需要Creon的零食，比如果冻、冰糕、冰棍和煮糖。”
42岁的马克·科特里尔（Marc Cotterill）来自斯塔夫斯托克市，他告诉我们CF社区有多焦虑，他说：“卫生服务部门没有找到替代来源，这是怎么发生的？
“我知道有些人正在考虑向一家美国公司支付70英镑，购买一罐100片的药片。这是不可持续的，也是不可容忍的。”
卫生和社会保障部的一位发言人在谈到CF Creon危机时说：“我们知道药品供应问题对病人、药剂师和临床医生来说是多么令人沮丧和痛苦。
“本届政府继承了一个破碎的NHS，同时全球供应问题继续影响包括Creon在内的药物的供应。
“我们正在与行业、NHS、制造商和供应链中的其他合作伙伴密切合作，以尽快解决当前的问题。”
