2024-11-25 22:00 来源：本站编辑
旧金山2024年10月26日/美通社/——专注于开发治疗血液病和癌症的创新药物的临床阶段生物制药公司Kind Pharmaceutical（“杭州安道制药有限公司和Kind Pharmaceuticals LLC”）今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）孤儿产品开发办公室已授予AND017治疗镰状细胞病（SCD）的孤儿药认定（ODD）。AND017正在开发中，用于治疗与非透析依赖性慢性肾病（NDD-CKD）和透析依赖性慢性肾病（DD-CKD）等疾病相关的各种贫血适应症。AND017在健康受试者中的1期临床试验和治疗NDD-CKD和DD-CKD贫血的2期临床试验的结果目前正在圣地亚哥举行的美国肾脏病学会（ASN）肾脏周年会上公布。支持AND017在SCD中的ODD的临床前工作将在未来的科学会议上发表，随后在科学期刊上发表。
镰状细胞病（SCD）是一种毁灭性的遗传性疾病，美国患者人数约为12万；SCD对黑人和非裔美国人的影响尤为严重，占该疾病患者的98%以上。“FDA对AND017的批准强调了对新疗法的迫切医疗需求，特别是安全有效地治疗SCD患者的口服药物，”Kind制药创始人、董事长兼首席执行官刘东博士说。“获得ODD也证明了Kind制药的创新能力和愿景。”
“羟脲和l -谷氨酰胺是fda批准的有限的SCD口服治疗药物，Kind制药的AND017可能不仅提供了一种具有独特作用机制的新型口服治疗药物，而且具有明显更好的安全性和有效性，”UT Health San Antonio的Kathryn Mays Johnson肿瘤学特约主席黄刚教授说，他是血液学和各种血液疾病的研究专家，参与了AND017在SCD中的临床前研究。“我渴望看到一种具有如此令人难以置信的临床前安全性和有效性数据的化合物如何转化为现实世界的SCD患者。”
FDA孤儿药认定（ODD）是授予一种药物或生物制品，用于预防、诊断或治疗在美国影响不到20万人的罕见疾病或病症。ODD使KIND有资格获得奖励，包括对合格临床试验的税收抵免，免除用户费用，以及在AND017被批准用于治疗镰状细胞病（SCD）后潜在的7年市场独占权。
一个关于镰状细胞病（SCD）
镰状细胞病（SCD）在美国影响约12万患者，在全球影响超过800万患者。SCD是一种成熟成人血红蛋白β-珠蛋白单氨基酸突变的遗传性疾病，患者红细胞中的血红蛋白分子在氧分子解离后容易聚集在组织中，导致血流中的红细胞镰状坏死，最终导致溶血和毛细血管闭塞；因此，SCD的特征是溶血性贫血和血管闭塞危象（VOCs）；SCD会导致多器官衰竭和过早死亡。
一个布特AND017
广告AND017是一种针对红细胞（RBC）生命周期多个阶段的血红蛋白升高剂（HbEA），正在开发用于治疗与透析依赖性慢性肾脏疾病（DD-CKD）、非透析依赖性慢性肾脏疾病（NDD-CKD）、癌症相关性贫血（CRA）、骨髓增生异常综合征（MDS）贫血、镰状细胞病（SCD）和β-地中海贫血相关的贫血。
一个关于康德制药（“杭州安道制药有限公司、康德制药有限责任公司”）
KIND是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗血液疾病和癌症的创新药物。公司的使命是“善待人类，谦逊于科学，善待患者”，这促使公司致力于推动当前的科学发展，以满足未被满足的医疗需求。KIND的主要临床候选药物AND017是一流的血红蛋白升高剂（HbEA），正在开发用于治疗各种疾病的贫血，包括透析依赖性慢性肾病（DD-CKD）相关贫血、非透析依赖性CKD相关贫血、癌症相关性贫血（CRA）、骨髓增生异常综合征（MDS）贫血、镰状细胞病（SCD）和β-地中海贫血。KIND的第二个临床候选药物AND019是一种口服的脑渗透选择性雌激素受体降解剂（SERD），正在开发用于治疗ER+/Her2-乳腺癌。KIND还在开发有前途的颠覆性下一代ADC技术。详情请浏览http://en.kindpharmaceutical.com。
联系人:
广告刘东，博士，Kind制药董事长兼首席执行官
邮箱：[Email protected]
电话：650-315 6151
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