2024-11-25 18:30 来源：本站编辑
Blarcamesine公司数据确认上游SIGMAR1激活
作为阿尔茨海默病临床试验（CTAD）公司的最新口头交流nference 2024
口服,因此，每日服用布兰camesine显著减缓了早期阿尔茨海默病患者的临床衰退，具有良好的相对安全性，没有相关的神经影像学不良事件
纽约，2024年10月31日（环球新闻专线）——Anavex生命科学公司（“Anavex”或“公司”）(纳斯达克：AVXL是一家临床阶段的生物制药公司，开发用于治疗神经退行性、神经发育和神经精神疾病(包括阿尔茨海默病、帕金森病、Rett综合征、精神分裂症和其他中枢神经系统（CNS）疾病的差异化疗法，今天公布了来自IIb/III期研究的新数据，显示每日口服一次的blarcamesine (ANAVEX®2-73)，通过上游SIGMAR1激活显示预先指定的临床疗效。
通过预先指定的SIGMAR1基因分析，临床数据证实了早期阿尔茨海默病（AD）患者的作用机制（MoA）。这些数据由巴罗神经学研究所神经学教授、Anavex科学顾问委员会主席Marwan Noel Sabbagh医学博士在阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上公布，该会议将于2024年10月29日至11月1日在西班牙马德里举行。
SIGMAR1是一种激活上游补偿过程的整体膜蛋白：Blarcamesine通过SIGMAR1激活诱导自噬，从而恢复细胞稳态。在阿尔茨海默病患者中，基因突变（变异）通常被确定为疾病危险因素。同样，SIGMAR1功能受损（基因突变、变异）会导致潜在的次优功能。因此，携带非突变的常见SIGMAR1野生型（WT）1基因的患者预计比携带SIGMAR1突变（变体）的患者对blarcamesine有更强的有益反应，但后者也从治疗中受益
这在IIb/III期研究分析中得到证实：在48周内，blarcamesine在主要终点ADAS-Cog13上显著减缓了36.3%的临床进展[LS平均ADAS-Cog13差为-2.027；P=0.008]。该信号在预先指定的常见SIGMAR1野生型（WT）组中甚至更强，活性组与安慰剂组在48周时的临床进展分别减慢了49.8% [LS平均ADAS-Cog13差异为-2.317；P = 0.015)。与CDR-SB进行相等分析，结果可比较一致。
广告Anavex研发主管Juan Carlos Lopez-Talavera医学博士说：“这些数据非常令人兴奋，特别是blarcamesine的新型上游作用机制，通过SIGMAR1激活增强自噬，这是一种清除阿尔茨海默病连续体中蛋白质聚集和错误折叠蛋白质的关键清除机制。”“blarcamesine的优势在于它是一种口服小分子，对认知和神经变性具有临床益处，并且由于其给药途径和良好的相对安全性，可能具有吸引力。我们正在按计划于2024年本季度向欧洲（EMA）提交blarcamesine的监管申请。”
总的来说，blarcamesine，一种每天口服一次的小分子药物，在48周内表现出具有临床意义的改善，主要终点ADAS-Cog13评分大于2分这表明与已批准的治疗方法相比，该方法的数值临床疗效更好，同时也减缓了早期AD患者的神经退行性变。Blarcamesine的安全性表明不需要常规MRI监测，并且考虑到其不同的作用机制，可能代表一种新的治疗方法，可以作为抗-淀粉样蛋白单克隆抗体药物的补充或替代。
“阿尔茨海默病是一种毁灭性的疾病，影响着全世界数千万人。我们相信，临床意义的研究结果为患者和他们的家庭提供了更好和更长的生活质量的潜力，”Anavex总裁兼首席执行官Christopher U. Missling博士说。“我们相信blarcamesine的可扩展性和便便性可以减少目前复杂的阿尔茨海默病医疗生态系统中的关键障碍，并为早期阿尔茨海默病的不同人群提供更广泛的途径。”
该演示文稿可在公司网站www.anavex.com的投资者部分获得。
广告本新闻稿讨论正在开发中的药物的研究用途，并非旨在传达有关疗效或安全性的结论。不能保证此类产品的任何研究用途将成功完成临床开发或获得卫生当局的批准。
一个关于Anavex生命科学公司
Anavex生命科学公司（纳斯达克股票代码：AVXL）是一家公开上市的生物制药公司，致力于开发神经退行性、神经发育和神经精神疾病的新疗法，包括阿尔茨海默病、帕金森病、精神分裂症、Rett综合征和其他中枢神经系统（CNS）疾病、疼痛和各种类型的癌症。Anavex的主要候选药物Anavex®2-73 （blarcamesine）已经成功完成了针对阿尔茨海默病的2a期和2b/3期临床试验，针对帕金森病痴呆的2期概念验证研究，针对成人患者的2期和3期研究，以及针对Rett综合征儿科患者的2/3期研究。ANAVEX®2-73是一种口服候选药物，旨在通过靶向SIGMAR1和毒蕈碱受体恢复细胞稳态。临床前研究表明，它有可能停止和/或逆转阿尔茨海默病的病程。ANAVEX®2-73在动物模型中也表现出抗惊厥、抗遗忘、神经保护和抗抑郁的特性，表明其治疗其他中枢神经系统疾病（包括癫痫）的潜力。Michael J. Fox帕金森病研究基金会此前授予Anavex一项研究资助，该研究全额资助了Anavex®2-73治疗帕金森病的临床前研究。我们相信ANAVEX®3-71靶向SIGMAR1和M1毒蕈碱受体，是一种有前景的临床阶段候选药物，在转基因（3xTg-AD）小鼠中显示出对阿尔茨海默病主要特征的疾病改善活性，包括认知缺陷、淀粉样蛋白和tau病变。在临床前试验中，ANAVEX®3-71已显示出对线粒体功能障碍和神经炎症的有益作用。欲了解更多信息，请访问www.anavex.com。你也可以在Twitter、Facebook、Instagram和metaedIn上与公司联系。
前瞻性陈述
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[2]李建军，李建军，李建军，等。使用人工智能识别和确认阿尔茨海默病治疗反应的基因组生物标志物的精准医学框架：blarcamesine (ANAVEX2-73) 2a期临床研究分析阿尔茨海默病杂志。2020；6 (1): e12013。
3 Muir RT, Hill MD, Black SE, Smith EE。阿尔茨海默病的最小临床重要差异：快速回顾。阿尔茨海默病杂志。2024;20(5):3352-3363。doi: 10.1002 / alz.13770
