2024-11-25 07:48 来源：本站编辑
“这些前所未有的结果代表了C3G和IC-MPGN患者的潜在突破。“Pegcetacoplan是唯一一种在所有疾病关键指标（蛋白尿、eGFR稳定和C3c染色）上取得实质性和临床意义的治疗方法，”Carla Nester说，他是医学博士，MSA， FASN， VALIANT研究的首席研究员，爱荷华大学Stead家庭儿童医院内科和儿科教授，儿科肾脏病学主任。“C3G和IC-MPGN早在青春期就会影响患者，通常导致肾脏移植或终身透析，因此迫切需要一种可以延长肾功能的批准治疗方法。”
统计学意义上，在广泛的研究人群中，蛋白尿减少68%，早在第4周就观察到减少
在第26周，与安慰剂相比，pegcetacoplan治疗患者的蛋白尿（尿蛋白与肌酐比值的对数转化比）减少了68.1% (p<0.0001)，具有统计学意义和临床意义。早在第4周就观察到蛋白尿减少，并持续到6个月的治疗期间。蛋白尿减少在广泛的患者亚组中是一致的，包括青少年和成人患者，C3G和IC-MPGN患者，以及原生肾脏和移植后肾脏患者。
Pegcetacoplan稳定eGFR和demoC3c染色明显减少
与安慰剂相比，接受pegcetacoplan治疗的患者在6个月内实现了肾小球滤过率（eGFR）的稳定（eGFR是肾功能的关键指标），差异为+6.3mL/min/1.73m2（标称p值=0.03）。
此外，相当一部分接受pegcetacoplan治疗的患者显示C3c染色强度降低。过量的C3c沉积是疾病活动的关键标志，可导致肾脏炎症、损伤和衰竭。
广告所有的瑞士次要终点倾向于使用pegcetacoplan治疗
除了在蛋白尿、eGFR和C3c染色方面的阳性结果外，pegcetacoplan在复合肾终点的关键次要终点（结合蛋白尿减少和eGFR稳定）上显示出统计学意义，与基线相比，蛋白尿减少至少50%，C3G组织学指数活性评分也有数值上的改善。
在26周的随机对照治疗期间，pegcetacoplan显示出良好的安全性和耐受性，以及高依从性，与其既定的特征一致。治疗后出现的不良事件（ae） （pegcetacoplan组为84.1%，安慰剂组为93.4%）、严重ae（9.5%，安慰剂组为9.8%）、严重ae（4.8%，安慰剂组为6.6%）和导致研究中止的ae（1.6%，安慰剂组为1.6%）的发生率相似。没有病例脑膜炎球菌性脑膜炎或严重感染归因于包封细菌。
广告所有已经完成VALIANT研究的患者现在都被纳入了VALE长期扩展研究。
Apellis计划在2025年初向美国食品和药物管理局提交补充新药申请。Sobi计划于2025年向欧洲药品管理局提交上市申请。
一个关于VALIANT研究
VALIANT iii期研究（NCT05067127）是一项随机、安慰剂对照、双盲、多中心研究，旨在评估pegcetacoplan在124名12岁及以上C3G或原发性IC-MPGN患者中的疗效和安全性。这是在这些人群中进行的最大的单一试验，也是唯一一项包括青少年和成人患者（原生肾脏和移植后肾脏）的研究。研究参与者随机接受pegcetacoplan或安慰剂治疗，每周两次，持续26周。在这26周的随机对照期之后，患者可以进入26周的开放标签期，所有患者都接受pegcetacoplan治疗。研究的主要终点是第26周尿蛋白与肌酐比值（uPCR）的对数转换比与基线的比较。
广告一个C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)
C3G和原发性IC-MPGN是罕见且使人衰弱的肾病，可导致肾衰竭。过量的C3c沉积是疾病活动的关键标志，可导致肾脏炎症、损伤和衰竭。目前还没有针对这些疾病的根本原因的治疗方法。大约50%的C3G和IC-MPGN患者在确诊后的5 - 10年内患有肾衰竭，需要进行繁重的肾脏移植或终身透析此外，90%以前接受过肾移植的患者会经历疾病复发据估计，美国有5000人患有这种疾病，欧洲有8000人患有这种疾病
一个关于佩塞科普在罕见疾病中的应用
Pegcetacoplan是一种靶向C3疗法，旨在调节补体级联的过度激活，补体级联是人体免疫系统的一部分，可导致许多严重疾病的发生和发展。Pegcetacoplan正在血液学和肾病学的罕见疾病研究中。Pegcetacoplan作为EMPAVELI®/Aspaveli®在美国、欧盟和全球其他国家被批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）。
广告一个关于Apellis和Sobi合作
Apellis和Sobi拥有系统性pegcetacoplan的全球共同开发权。Sobi拥有独家的非美国公司。Apellis拥有系统性pegcetacoplan在美国的独家商业化权利，以及眼科pegcetacoplan的全球商业权利，包括用于地理萎缩的商业化权利。
一个布特Apellis
Apellis Pharmaceuticals, Inc.是一家全球生物制药公司，将勇敢的科学和同情心结合起来，为患者面临的一些最具挑战性的疾病开发改变生活的疗法。我们迎来了15年来第一个新的补充药物类别，现在有两种针对C3的药物获得批准。其中包括对地理萎缩的首次治疗，这是全球失明的主要原因。我们相信，我们才刚刚开始释放C3靶向治疗严重视网膜、罕见和神经系统疾病的潜力。欲了解更多信息，请访问http://apellis.com或关注我们的X （Twitter）和metaedIn。
广告Apellis前瞻性声明
本新闻稿中有关未来预期、计划和前景的陈述，以及有关非历史事实事项的任何其他陈述，可能构成1995年《私人证券诉讼改革法案》所指的“前瞻性陈述”。这些声明包括但不限于有关C3G和IC-MPGN患者的治疗计划提交监管批准申请的声明。“预期”、“相信”、“继续”、“可以”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”、“将”和类似的表达旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与此类前瞻性陈述所指示的结果存在重大差异，包括系统性pegcetacoplan是否会在预期或根本不会获得FDA或同等外国监管机构的批准。以及Apellis于2024年2月27日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中的“风险因素”部分讨论的任何其他因素，以及Apellis可能向美国证券交易委员会提交的其他文件中描述的风险。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅适用于本新闻稿发布之日，Apellis明确声明不承担任何更新前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。
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参考文献
1. C3 glomerulopathy。国家健康研究所，遗传学家庭参考。https://ghr.nlm.nih.gov/condition/c3-glomerulopathy资源。于2019年11月21日发布。
2. Tarragón， B等。C3肾小球病变在肾移植后2年内进行的系列活检中早期复发。美国肾脏学会临床杂志。2024年8月;19(8) 1005 - 1015。doi: 10.2215 / CJN.0000000000000474。
3. 数据存档采用文献共识。
