2024-11-16 20:08 来源：本站编辑
根据美国糖尿病协会的数据，每年有成千上万的美国人被诊断患有1型糖尿病。但一种目前在全球范围内可用的新药有可能降低这一数字，至少在短期内是这样。
七年级学生梅森·韦伯（Mason Webb）是圣地亚哥县第一个体验这种可能性的年轻人。这位来自太平洋海滩的12岁男孩最近住进了雷迪儿童医院，每天接受为期两周的Teplizumab注射。Teplizumab是美国食品和药物管理局（fda）于2022年批准的一种新药，用于延缓儿童和成人1型糖尿病的发病。
但这里有一个陷阱。在早期阶段，糖尿病不会引起任何症状，但这种名为Tzield的药物只在这一平静阶段有效。这是药物可以阻止错误定位的白细胞的持续作用的窗口期，如果不加以控制，这些白细胞会导致免疫系统杀死胰腺中产生胰岛素的β细胞。
梅森是早期发现糖尿病可能发生的一个例子，专家称其为“第二阶段”。在他的情况下，作为常规体检的一部分，血液检查发现他的A1C血糖得分高于同龄男孩的预期。如果这项测试被用来诊断极度口渴和饥饿、体重减轻和疲劳等症状的原因，那就太晚了。他可能已经发展到第三阶段，此时β细胞已经受损，破坏或严重减少胰岛素的产生。
没有这种关键的激素，身体就无法调节血糖，一个人必须在余生中补充胰岛素注射和仔细的饮食管理。
“令人兴奋的是，这是我们有史以来第一个获得fda批准的可以延缓发病的药物，”儿科内分泌学家卡拉·德米特科-伯格伦（Carla Demeterco-Berggren）博士说，他是Rady Tzield项目的负责人。“这是一件大事。”
她说，经过几十年的研究，干细胞技术已经发展到这样一种药物可以进入全国标准治疗的地步，这对它所预示的前景来说是加倍令人兴奋的。
Demeterco-Berggren说：“这只是FDA的第一步，对于1型糖尿病，还会有更多的研究。”
从技术上讲，梅森并不是圣地亚哥县第一个接受Tzield治疗的孩子，但他是第一个在第二阶段接受Tzield治疗的孩子，因为他可以在第二阶段获得全部好处。雷迪参加了导致该药获得批准的临床试验，在这个漫长的过程中，12名已经处于第三阶段的儿童接受了注射，这是正在进行的研究它是否对β细胞已经停止分泌胰岛素的人有效的工作的一部分。
两名成年人最近也接受了Tzield治疗，其中一名由加州大学圣地亚哥分校健康中心治疗，另一名据报道是由当地一名私人医生注射的。
Valeria和Terrance Webb很幸运地发现了这个发展中的问题，尽管他们知道这也涉及到技能。他们的家庭医生必须首先安排这项检查，而且Rady的内分泌学家最近一直在联系儿科专家，确保他们知道Tzield的可用性，这当然没有什么影响。
最近的一个下午，当梅森准备接受第十次注射时，很难看到大局。手臂上有静脉注射口的两周生活多少掩盖了一个事实，即直到最近，没有人可以选择推迟1型糖尿病。
但了解了更多让他接受治疗的时机后，他的感激之情得以宣泄。
“我觉得在这个时候出生很幸运，因为我不知道，如果我长大了，我还能得到它吗？”梅森说。
他实际上是在2023年底被诊断出来的，但花了一些时间才获得保险许可。
官员们表示，该州针对低收入和残疾居民的医疗保险计划Medi-Cal尚未将Tzield列为批准的药物，尽管周五无法与该州确认这一信息。虽然保险公司可以并且确实会协商降低价格，但这种药物并不便宜，FDA将其批发成本定为“13,850美元，即14瓶连续疗程的193,900美元”。
雷迪内分泌学家德米特科-伯格伦说，筛查工作从已知患有1型糖尿病患者的亲属开始。虽然家庭关系更有可能患上这种疾病，但除了遗传之外，尚未了解的环境因素也起着作用，这意味着一个人可能在其家谱中没有其他病例。这就是梅森的处境。他的父母都没有受到类似的影响。
兹菲尔德是人类历史上第一个推迟这种疾病发病的机会，这一事实让每天诊断这种疾病的人感到高兴。
德米特科-伯格伦说，最大的个人乐趣是防止孩子因为疾病已经发展到第三阶段并开始产生严重症状而因严重代谢窘迫而最终进入急诊室。
德米特科-伯格伦说：“超过50%的1型糖尿病新病例不得不去医院，因为他们真的患有一种叫做糖尿病酮症酸中毒的急性并发症。”“如果我们能提前知道，我们就能防止这种情况发生。”
她补充说，让那些没有私人医疗保险的人可以使用Tzield的工作已经在进行中。虽然Medi-Cal覆盖的候选人尚未被发现有资格获得该药，但德米特科-伯格伦说，雷迪将根据具体情况申请覆盖，并在输液诊所设立了24小时工作人员，以便在父母的工作不遵循朝九晚五的时间表时更容易获得治疗。
她和全国少数几个已经在使用这种新药的中心谨慎地指出，它并不能阻止1型糖尿病的发展，只能将其发病时间平均推迟两年。
德米特科-伯格伦指出，这对普通人来说可能并不多，但对于那些面临与这种疾病一起带来的所有额外工作的家庭来说，这一点意义重大。
“如果你告诉一个已经有1型糖尿病孩子的家庭，他们可以有一天不用担心他们的孩子吃了多少碳水化合物，或者他们必须接受多少针，或者在半夜或运动时担心血糖，对一些家庭来说，仅仅一天就会很神奇，更不用说两年了，”德米特科-伯格伦说。
而且，随着生物技术行业最近取得的进步速度，我们有充分的理由相信，在未来两年内，可能会有另一个突破。
斯克里普斯健康中心惠蒂尔糖尿病研究所的雅典娜·菲利斯-齐米卡斯博士指出，虽然泽菲尔德确实将1型糖尿病推迟了两年，但这只是一个中位数。有些则持续了更长时间。而且，她补充说，有一些地方的例子表明下一轮糖尿病的突破将会到来。
替换受损的β细胞是一种很有希望的可能性。
2022年，波士顿的Vertex制药公司以3.2亿美元收购了圣地亚哥的ViaCyte公司。两家公司都在进行技术试验，以使干细胞变成β细胞，从而恢复胰岛素的分泌。
Philis-Tsimikas说：“Vertex目前正处于二期试验阶段，并希望开始第三期试验。他说，“使用这种中间药物的人可能会多活2到5年，也许到那时细胞已经发育成熟，这可能会导致不需要注射胰岛素的生活。”
“有些东西一直在开发，现在就在开发，而不是10年或20年后。”
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