2024-06-23 11:30 来源：本站编辑
辉瑞公司(NYSE: PFE)今天宣布，CIFFREO是一项全球3期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，该研究评估了正在研究的mini-dystrophin基因疗法fordadistrogene movaparvovec对杜氏肌营养不良症(DMD)患者的治疗效果，与安慰剂相比，接受该基因疗法治疗的4至7岁男孩的运动功能改善没有达到主要终点。最终分析的主要终点是通过治疗后一年的北星动态评估(NSAA)的变化来评估。关键的次要终点，包括10米跑/走速度和从地板速度上升的时间，也没有显示出福达distrogene movaparvovec和安慰剂治疗的参与者之间的显著差异。
在CIFFREO试验中，福达异戊基莫帕福韦的总体安全性是可控的，主要是轻度至中度不良事件，与治疗相关的严重不良事件通常对临床管理有反应。
“我们非常失望的是，这些结果并没有显示出我们所希望的运动功能的相对改善。我们计划在即将到来的医学和患者倡导会议上分享更详细的研究结果，目的是确保从这项试验中获得的经验可以帮助改善未来的临床研究和治疗方案的开发，从而改善对患有杜氏肌营养不良症的男孩的护理，”辉瑞公司杜氏肌营养不良症的开发主管Dan Levy医学博士说。“我们感谢这些男孩、他们的家人、倡导者和参与这项研究的调查人员，感谢他们为推进这种使人衰弱的疾病的治疗选择而不断努力。”
辉瑞将继续密切监测所有参加研究的参与者，并正在评估该项目下一步的适当步骤。
一个关于莫伐帕韦临床项目
